12月6日下午，小儿呼吸专业承接的首个IV期临床试验项目——“一项在1至<5岁中国儿童流感患者中评估玛巴洛沙韦的安全性、有效性的单臂、多中心临床试验”在我院正式启动。北京儿童医院顺义妇儿医院副院长/临床试验机构副主任陈晖、北京儿童医院顺义妇儿医院院长助理/小儿呼吸专业负责人唐浩勋、小儿呼吸专业主要研究者(PI)贾晨光、临床试验机构办公室主任张晓芬、申办方代表、临床试验机构办公室全体成员及该项目研究团队共计20余人出席会议。

儿童是流感易感人群，≤12岁儿童是流感季节性流行的重点风险因素之一。

　　流感季节性流行不仅大幅增加门诊就诊和住院压力，也会影响学校及父母正常工作，导致较大疾病和经济负担。相关国内外指南/共识一致推荐使用抗RNA病毒药物治疗儿童流感，包括神经氨酸酶抑制剂、核酸内切酶抑制剂、RNA聚合酶抑制剂等。玛巴洛沙韦是一种小分子新型CAP依赖性核酸内切酶抑制剂，可阻断病毒复制所需的流感病毒mRNA转录，单次口服给药可有效预防及治疗甲型或乙型流感病毒感染。2021年，该药片剂在国内上市。2023年12月该药干混悬剂获批上市，为吞咽片剂困难患儿及低龄儿童提供更适宜的剂型选择。在我国，目前其适应症仍局限于5岁及以上儿童和成人流感治疗;在欧盟、瑞士、韩国，玛巴洛沙韦已获批用于1岁以上儿童的治疗和暴露后预防;在日本，获批用于10公斤以上人群的治疗和20公斤以上人群的暴露后预防，当前，亟需补充其在中国低龄儿童应用的安全性数据!

　　该临床试验于2024年11月在我院通过临床试验机构办公室立项审查、伦理委员会伦理审查，正式获批立项。启动会由该项目主要研究者(PI)贾晨光主持，北京儿童医院顺义妇儿医院副院长、临床试验机构副主任陈晖致辞。陈院长高度肯定了在我院开展临床试验的深远意义，强调了在临床试验实施过程中严格遵守GCP相关法律法规及规章制度的重要性，同时，对该项目能够在我院顺利完成表达了殷切的期盼。贾晨光教授详细分析了近年来儿童流感的发病规律并梳理了该项目在我院实施的全流程。申办方代表针对临床试验方案、知情同意内容、项目实施等方面向大家做详细介绍。临床试验机构办公室秘书冯德明代表机构办公室针对临床试验法律法规做相关培训，并向与会人员详细介绍了基于我院HIS系统设计的临床试验运行系统的操作方法，同时，针对本项目实施过程中的质控重点进行了培训。最后，该项目授权研究者就该试验实施过程中可能遇到的问题和解决方案进行了充分讨论。

　　本次启动会的顺利召开，标志着我院临床试验工作再上新台阶。

往期回顾

　　2024年4月30日，在全院各部门的共同努力下，我院正式通过药物临床试验机构(GCP)备案检查，成为一家具备开展药物临床试验资格的医疗机构，机构备案号为：药临床机构备字2024000033，首批通过备案检查的专业包括小儿呼吸专业、耳鼻咽喉专业和皮肤病专业。同年8月，首个III期药物临床试验项目启动会在我院顺利召开，题为“一项评价ADC189片/颗粒剂在2-11周岁的流感儿童患者中的安全性、药代动力学及有效性的多中心、随机、双盲双模拟、阳性对照研究”，以上两项药物临床试验的顺利启动，标志着我院药物临床试验工作正式步入快车道，临床试验机构将以试验的开展为契机，深入落实GCP相关法律法规要求，加强日常监督和管理，促进医院临床试验高质量发展，使患者最早受益，为其提供获得更好疗效的可能，减轻经济负担。同时，借助临床试验平台，不断规范科研思路，让更多优秀的医生成为优秀的研究者，逐步实现由单纯的医疗机构向研究型医院的转型，更好地为医学科学发展助力，为人民群众健康保驾护航！